如果剪掉突变基因，再植入健康基因，是否就能治愈癌症

2020年10月7日，诺贝尔化学奖公布。在CRISPR基因编辑领域做出突出贡献的EmmanuelleCharpentier教授和JenniferDoudna教授获得了首位。

2020年诺贝尔化学奖获得者EmmanuelleCharpentier教授和JenniferDoudna教授

科学家们指出，人们生病是因为基因和有时得癌症的基因发生了变异。有切断变异的基因，移植健康基因的技术能治好癌症吗？

请不要怀疑。现在这项技术已经出现了。那就是“基因剪刀”。中国科学院的研究者用此治疗大鼠白内障遗传病。美国的卡迈勒哈利教授及其同事成功地用它消灭了人体细胞中潜在的HIV……基因编辑魔术开始了！

第1部分

基因剪刀“诞生”

基因剪刀是什么呢？我们发现细菌有一个强大的免疫系统，当外来病毒(噬菌体)感染细菌时，细菌利用体内的酶(Cas9)切断外来病毒(噬菌体)的基因。这样，外来病毒(噬菌体)不能复制(繁殖)到细菌体内相当于间接杀死病毒(噬菌体)，防止细菌生病。

根据这一现象，华人科学家张锋发展和应用了CRISPR/Cas9的技术，申请了美国专利。这种技术也被称为基因编辑技术，可以切断基因，形成基因编辑系统，也许将来人们治病可以选择“基因手术”。

我知道人生病是因为基因的关系。比如人得癌症，多是因为基因变异。如果用CRISPR/Cas9技术截取变异为生物体的基因，移植健康的基因，人类的癌症就能根本治愈。

第2部分

涌出的“科学研究潮”

CRISPR/Cas9技术研究成功后，世界各国成千上万的相关实验室利用CRISPR/Cas9技术广泛开展了各方面的研究，掀起了基因编辑研究的热潮。

例如，中国科学院昆明动物研究所的研究者利用基因编辑技术对两个品种的猴子进行基因修饰(学术用语称为基因修饰)。基因修饰的猴子繁殖的后代得到了两个基因靶向修饰的猴子。这项研究受到海外同行专家的特别关注，研究论文发表在美国《细胞》杂志上。

t细胞(浅蓝色)攻击真菌(淡绿色)

中国科学院遗传发育所的研究者利用该技术修饰改造水稻和小麦基因，从事育种研究，取得了成功。该研究首次证实了CRISPR/Cas9技术可用于植物基因编辑。研究论文刊登在美国的《自然生物技术》杂志上。

中国科学院上海生物化学细胞生物学研究所的科研人员采用基因编辑技术治疗大鼠白内障遗传病。这项研究成果为疾病治疗开辟了新的道路。研究论文发表在美国的《细胞干细胞》杂志上。

第3部分

艾滋病治疗的“曙光”

美国坦普尔大学神经科学研究院主任卡迈勒哈利教授和同事首次成功地利用基因编辑技术从人类细胞中完全清除了潜在的HIV-1病毒(HIV-1病毒)。这项研究成果发表在美国《国家科学院院刊》年。研究者认为这是朝着永久治愈艾滋病的方向迈出的重要一步。专家说“这是令人兴奋的发现，但没有做好进行临床试验的准备，只是证明朝着正确的方向前进。”

哈利教授说，HIV-1病毒永远不会从人体免疫系统中消失，因此必须用基因编辑技术彻底切断病毒基因才能根治艾滋病。

第4部分

修饰人免疫细胞

美国加利福尼亚大学旧金山分校的研究者成功地利用CRISPR/Cas9技术修饰了人体t细胞。

t细胞是免疫细胞，改造可以使升级更有杀伤力。HIV感染人体时，利用其表面的CXCR4蛋白感染t细胞，失去杀伤力。如果修饰t细胞使表面的CXCR4蛋白失活，HIV就不能感染t细胞了。

免疫t细胞

在癌症免疫疗法中，这种基因编辑技术成功地关闭了PD-1蛋白分子，诱导t细胞攻击肿瘤。该技术修饰改造t细胞是治疗人体自身免疫疾病、癌症、艾滋病等的新思路。科学家非常看好这一技术，t细胞可以在血液中循环，到达许多病灶，容易从患者体内采集，编辑后回到患者体内，进行更明确的治疗(这一成果见美国《国家科学院院刊》2015年7月号)。

知识链接

这种CRISPR/Cas9基因剪刀技术是一种简便、廉价、多功能、高效率的新技术，也被称为“基因组编辑的魔术手术刀”。

CRISPR/Cas9基因编辑化脓性链球菌(蓝色)

CRISPR是英语的ClusteredRegularly

是interspacedshortpalindromicrepeate的缩写，被翻译为“短文重复序列”，是对抗细菌体内病毒(噬菌体)外来DNA(基因)的防御系统。

基因靶(英语genetargeting，也称为基因靶)是利用同源重组法改变机体某些内源性基因的遗传学技术。这个技术可以用于删除某个基因，去除外显子，导入点突变，可以研究该基因的功能。